2024年7月24日，信念医药集团（Belief BioMed，BBM，下称“信念医药”）宣布：国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液（AAV基因治疗药物）用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）。
唯可生物作为信念医药的合作伙伴，为BBM-H901产品提供了上市前整合风险评价服务。
1. ABOUT BBM-H901
BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的首款重磅产品，也是国内首个递交新药上市申请的针对遗传病的基因治疗药物。此次里程碑式进展，意味着该款产品有望成为中国首个获批上市的适用于血友病B的重组腺相关病毒（AAV）的基因疗法，亦有望重塑全球AAV基因治疗领域新格局。
2. 全球上市AAV产品
腺相关病毒（AAV）是目前发现的一类结构最简单的单链DNA病毒，具有免疫源性低、安全性好、宿主细胞范围广、在体内表达外源基因时间长等特点，因此被视为最有前途的基因治疗载体。目前全球范围内已有8款上市AAV药物，均由唯可生物团队完成IND阶段及BLA阶段的检测与评估，均采用了唯可生物团队发明的Multiplex-LAM PCR方法。该方法学是目前唯一通过FDA方法学验证审核（符合ICH验证要求），且FDA官网上可查到、唯一推荐的检测AAV整合位点的方法学
3. NMPA对AAV产品的监管要求
2022年5月，CDE发布的《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》要求在病毒载体选择与设计时应充分考虑载体的“整合特性”，AAV作为非整合型病毒载体（理论上导致细胞基因组发生插入突变风险相对较小的病毒载体）“仍有在特定情况下载体整合至基因组的报道，因此需要研究确认以控制风险”，建议“对载体的非整合特性进行确认”。
2024年7月，CDE发布了《腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》。征求意见稿关于“非临床安全性研究”的“遗传毒性”、“致癌性”和“生殖毒性”部分，监管机构对AAV整合风险作出了更加细化的要求，明确需要分析AAV在基因组上的整合情况，并评估整合对宿主细胞基因组完整性的影响。
